L’association Vaincre la mucoviscidose a publié lundi 9 décembre le bilan 2023 du Registre français de la mucoviscidose. Ces ...

La mucoviscidose est induite par une anomalie génétique de la protéine "Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator", plus simplement appelée CFTR. Cette macromolécule spécifique ...

Ce n’est désormais plus le cas: de nouveaux médicaments sont apparus, des modulateurs de la CFTR, cette protéine dont le dysfonctionnement ou l’absence sont à l’origine de la maladie.

Le produit candidat TRM pour les poumons, le MRT5005, est conçu pour s'attaquer à la cause sous-jacente de la FK en délivrant un ARNm codant pour la protéine CFTR pleinement fonctionnelle aux ...