Agios Pharmaceuticals公司日前宣布，“first-in-class”口服丙酮酸激酶（PK）激活剂mitapivat，在3期临床试验ACTIVATE-Kids中达到主要终点。这项研究评估了mitapivat治疗1至18岁PK缺乏症儿童的效果，这些患者不经常接受输血。试验数据显示，mitapivat达到了以血红蛋白应答为指标的主要终点。