面对现有递送方法的种种局限,我们开发出基于生物分子凝聚体的全新递送技术——ProteanFect。这项技术的核心在于充分利用生物凝聚体的天然生物学机制:ProteanFect蛋白分子能够在体外与核酸自组装成高度规律的球体结构(见图2)。
撰文丨王聪编辑丨王多鱼排版丨水成文安全有效地将大分子递送到体外培养或体内的相关细胞中,是许多新兴治疗方式所必需的条件。例如,当前的基因编辑技术往往受到递送限制。腺相关病毒(AAV)等病毒载体已被用于将基因编辑工具递送至体内多种组织,然而,AAV递送受 ...
Cas9-RNP(Cas9 ribonucleoprotein)是一种由Cas9核酸酶和导向RNA组成的复合物,用于精确的基因编辑,能够在目标DNA位置引导切割。巨噬细胞膜(MMs)是从巨噬细胞提取的生物膜,具有良好的生物相容性和靶向性,广泛应用于仿生纳米载体的开发,以增强药物递送系统的 ...
CRISPR/Cas9基因编辑原理示意图 在实际应用中, CRISPR基因编辑系统通常以质粒DNA、mRNA或直接作为核糖核蛋白复合体(RNP)三种形式存在,并通过病毒(如AAV、LV)或非病毒载体(LNP、VLP等)递送到细胞中。质粒DNA形式成本低、操作简便,但编辑效率低且可能引发 ...
以核糖核蛋白(RNP)复合物的形式直接递送基因组编辑器,即Cas9蛋白+sgRNA,可能解决基于mRNA和基于病毒递送载体的CRISPR编辑器递送相关的几个局限。特别是,由于RNP的细胞内半衰期较短,预计其引起的TLR活化水平低于mRNA,并产生最小的脱靶DNA损伤。此外 ...