极客网·智能手机2月13日 ...

2025 年 2 月 6 日，康涅狄格州伍德布里奇——罕见病治疗组织 Cure Rare Disease (CRD) 宣布获得加州再生医学研究所 (CIRM) 569 万美元的资助，用于推进针对脊髓小脑共济失调 3 型 (SCA3) ...

BBM-D101注射液是信念医药拥有自主知识产权的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。通过单次静脉输注，基于工程化AAV载体，将优化的基因表达盒递送到全身肌肉，以期实现“一次给药、长期有效”的治疗DMD。BBM-D101注射液生产则运用了公司自主开发的 ...