继本月药明康德(603259.SH)以5亿元增资旗下专注于细胞和基因疗法(Cell and Gene Therapy，简称CGT)的CTDMO公司药明生基之后，CDMO企业博腾股份(300363.SZ)26日晚亦对外宣布，拟出资参与投资细胞与基因产业基金。这是否意味着，在经历过投资寒冬之后，CGT赛道是否有望迎来复苏？ 根据博腾股份的公告，其作为有限合伙人，计划以自有资金不超过5000万元参与投资 ...

在2025年的摩根大通医疗健康年会（JPM大会）上，细胞与基因治疗产品多点开花，围绕CAR-T、核酸药物、基因编辑等前沿领域展出多项重磅品种。海通国际则认为，从投融资热度和研发管线上看，CGT领域将成为下一个十年的黄金赛道。

近日，明星基因疗法公司蓝鸟生物（bluebird bio）宣布被收购。即使这一结局早有预兆，但最高1亿美元的收购金额还是令市场唏嘘。毕竟蓝鸟生物曾是全球基因疗法领域的先驱，公司先后共推出三款“天价”产品，市值也一度逼近300亿美元。

研究表明，在研基因疗法AB-1005（曾称AAV2-GDNF）的安全性良好，临床结果持续呈积极趋势，没有与产品相关的严重不良反应事件； ...

稳态视觉诱发电位（ssVEP）显示治疗眼刺激后视觉皮层反应显著增强。家长报告治疗后患儿追踪物体、识别颜色、独立移动等能力显著提升。患儿治疗眼的视网膜外层结构保留更好，厚度优于未治疗眼。

腺相关病毒（AAV）因其高效、低免疫原性和长期表达等特点，已成为心血管疾病基因治疗的重要工具。其中，AAV9 已被广泛用于心肌细胞的基因转导并在小鼠体内显示出良好的心脏转导效率。然而，AAV9 在离体培养的心肌细胞（尤其是体外培养的新生大鼠心室肌细胞，NRVCMs）中的转导效率并不理想，研究人员常常不得不使用 AAV6 进行体外实验，再在体内试验阶段切换回 AAV9，费时费力。

点击蓝字，关注我们声明个人观点 · 不代表任何组织与单位欢迎来到Y博说医解药，我们关注医药前沿，力争把复杂议题、热点突破解释明白。2025年2月21日，辉瑞宣布将中止商业化去年刚获得FDA批准的B型血友病治疗药物Beqvez（fidanacogene ...

(美国商业资讯)-- Novotech（诺为泰）是一家可提供全方位临床解决方案，致力于加速临床各个阶段创新药物和先进疗法开发的国际性临床合同研究组织 (CRO)。今天诺为泰宣布，已与原州世福兰斯基督教医院签署了一份谅解备忘录 ...

为解决肺癌相关基因作用及疗法耐药问题，墨西哥国立自治大学等机构研究人员研究、和在肺癌中的作用，发现它们影响肺癌进展和治疗反应。该研究为肺癌治疗提供新方向，值得一读。

为解决流浪猫数量过多问题，澳大利亚莫纳什大学研究人员开展猫抗苗勒管激素（AMH）基因治疗研究。结果显示，该治疗可破坏母猫卵泡生成、致妊娠失败。这为控制流浪猫生育提供新思路，极具科研价值，推荐阅读。

2024年12月，辉瑞终止了与Sangamo Therapeutics在A型血友病基因疗法giroctocogene fitelparvovec的合作，将该基因治疗的权益退还给了Sangamo。 近日，基因治疗先驱公司蓝鸟更是在连续几年的挣扎后， ...

Financial crisis and cuts to the welfare system have driven people to UK food banks. About 500,000 are estimated to have ...