自CRISPR技术首次问世以来，已逾十年，其对生命科学与生物医学研究领域的变革性影响不容小觑。该技术显著缩短了动物模型的构建周期，为多物种新模型的开发提供了前所未有的机遇，加速并拓宽了筛选策略的应用范围，尤为重要的是，促进了针对先前难以治愈的遗传性疾 ...

Adeno-associated viruses (AAV) are powerful instruments in gene therapy. AAV particles comprise a protein capsid that along ...