对于 SMA，虽然目前还没有基因编辑疗法进入临床试验，但研究人员也在积极探索。通过 CRISPR/Cas9 技术纠正 SMN2 剪接，以及利用 AAV 载体进行碱基编辑将 SMN2 基因转化为 SMN1 基因等研究，都在小鼠模型中取得了一定的成果。这些研究为 SMA 的治疗带来了新的思路和希望。