(医药健闻2025年2月28日讯）科济药业宣布，公司自主研发的一款靶向CD19/CD20的通用型CAR-T细胞治疗候选产品KJ-C2219，已在研究者发起的临床试验（IIT）中完成首例以临床方案中起始剂量输注的系统性红斑狼疮受试者给药。

本研究通过 shRNA 介导 TET2 基因沉默，成功增强了 CD19 CAR-T 细胞在临床前模型中的抗肿瘤活性。这一研究成果为改善 CAR-T 细胞疗法提供了新的策略，有望提高血液癌症患者的治疗效果。虽然 shRNA 介导的 TET2 基因沉默作为一种表观遗传编程方法，可能存在与 CRISPR-Cas9 介导的 TET2 基因敲除类似的潜在风险，如 CAR-T 细胞的无节制增殖，但由于 ...

2月28日，科济药业宣布，公司自主研发的一款靶向CD19CD20的通用型CAR-T细胞治疗候选产品KJ-C2219（型号），已在研究者发起的临床试验（IIT）中完成首例以临床方案中起始剂量输注的系统性红斑狼疮受试者给药。

为解决 CAR-T 细胞疗法长期缓解率低的问题，研究人员通过 shRNA 介导 TET2 基因沉默，增强了 CD19 CAR-T 细胞抗肿瘤活性，为免疫治疗提供新选择。 一、研究背景 嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）疗法在血液癌症治疗领域掀起了一阵 “风暴”，给众多患者带来了新的希望。

在医学的海洋中，随着科技的不断进步，不断有新的希望之光照亮患者的前路。近日，百利天恒登记了一款名为GNC-038的四抗注射液，作为一项用于治疗系统性红斑狼疮的I期临床研究，令无数关注自身免疫疾病的患者及其家属感到振奋。毕竟，系统性红斑狼疮是一种复杂的自身免疫性疾病，给患者的生活带来了巨大的困扰和挑战，那么，GNC-038的到来究竟意味着什么呢？

官方新闻稿指出，Breyanzi在边缘区淋巴瘤（MZL）队列中达到了总缓解率（ORR）的主要终点及完全缓解率（CRR）的关键次要终点，结果展现出统计学显著性。同时，Breyanzi表现出持久的疗效和一致的安全性特征，且未观察到新的安全性信号。

导读春回大地，万象更新！在这春意盎然的季节里，国际罕见病日系列活动——视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）中外交流会于2025年2月22日顺利召开并圆满落幕。NMOSD是一组自身免疫介导的以视神经和脊髓受累为主的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，90%以上N ...

全面布局TCE赛道，维立志博或成国内TCE第一股,细胞,t细胞,特异性,抗体,实体瘤,免疫 ...

全球范围来看，通用型CAR-T疗法的Biotech不在少数，近来该领域最大的一笔交易波过于罗氏以15亿美元交易总价收购Poseida Therapeutics（目前科济药业的市值正在逼近该交易总价值）。

今天是第18个国际罕见病日。我国将罕见病定义为患病率低于1/500,000或新生儿发病率低于1/10,000的疾病。这些疾病种类繁多、影响广泛，且面临诊断延迟和药物匮乏等挑战。世界卫生组织数据显示，全球已确认的罕见病超过7000种，累计影响人数达3.5亿，中国患者数量约2000万。随着国家对罕见病诊疗的高度重视，多方协作，目前神经系统罕见病已在治疗、医保领域不断突破。为此，记者专题采访了东南大学附 ...

科济药业作为一家在中国及美国拥有业务的生物制药公司，主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法。公司建立了从靶点发现、创新型CAR-T细胞研制、临床试验到商业规模生产的CAR-T细胞研究与开发平台。公司通过自主研发新技术以及拥有全球权益的产品管线，以解决现有CAR-T细胞疗法面临的重大挑战，比如提高安全性，提高治疗实体瘤的疗效和降低治疗成本。科济药业的使命是成为全球生物制药领域的领 ...

快速通道认定旨在加速开发和审查针对严重疾病且满足未满足医疗需求的药物。ADI-001是一种嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，此前已获得其他自身免疫性疾病的快速通道认定，包括狼疮性肾炎和伴有肾外表现的系统性红斑狼疮。根据InvestingPro数据显示，尽管该公司现金储备高于债务，但目前正快速消耗现金，这是早期生物科技公司的普遍特征。