The Cystic Fibrosis Trust says the drug, which it described as life-saving, can be prescribed to "people aged 12 and over with two copies of the F508del mutation, or one copy of F508del and one ...
Inzwischen sind mehr als 2000 verschiedene Mutationen bekannt, wobei bei der Mehrheit der Patienten eine F508del-Mutation vorliegt. Seit nunmehr rund zwölf Jahren gibt es mit den CFTR-Modulatoren ...