全球研究显示，早期识别和治疗可以使FH患者的胆固醇水平与普通人群相当。荷兰一项为期20年的研究也显示，若确诊FH的儿童进行早期治疗，可显著降低胆固醇水平，并比受影响的父母更有效地预防心血管疾病。