临床试验是新药研发过程中至关重要的一环，但并非所有试验都能取得成功。2024年，全球生物医药行业见证了多起备受瞩目的临床试验失败案例。这些失败不仅让企业付出了巨大的经济代价，也为行业提供了宝贵的经验教训。01Emraclidine适应症：精神分裂症研 ...

转录适应上调杜氏肌营养不良症（DMD）患者的UTRN，这得到了几条证据的支持，包括使用剪接开关反义寡核苷酸诱导DMD基因框外外显子的跳跃。

研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来 ...

推荐阅读，助您了解罕见病家庭心理，为相关干预提供思路。 在医学的广阔领域中，有一种疾病如同隐藏在黑暗角落的恶魔，悄然影响着无数家庭，它就是杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）。这是一种严重的 X 连锁隐性退行性神经肌肉疾病，专门 ...

预防：目前无法预防，但早期诊断和治疗可有效控制病情，减少症状发作。 肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD） 病因：一种 X 连锁隐性遗传性疾病，由于 DMD 基因突变导致肌肉细胞缺乏一种名为抗肌萎缩蛋白的蛋白质，肌肉逐渐萎缩和无力。 症状 ...

Cumberland Pharmaceuticals今天宣布，其2期临床试验FIGHT DMD获得积极顶线结果。该研究评估了在研创新口服疗法ifetroban治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心脏疾病的疗效和安全性。心脏疾病是DMD患者的主要死因。新闻稿指出，这项试验是首个专门针对DMD心脏并发症的成功2期临床试验，代表着这一领域的重要突破。